Selezione di proposte progettuali da finanziare nell’ambito dello Spoke 1 Genetic Diseases UNIMORE - Programma di ricerca del CN RNA & Gene Therapy

Cos'è Bando a cascata indetto dall'Università degli studi di Modena e Reggio Emilia - Spoke 1 "Genetic Diseases" nel rispetto di quanto previsto dall’art. 5 dell’Avviso pubblico n. 3138 del 16/12/2021, nell’ambito del finanziamento PNRR - Missione 4, Componente 2 “Dalla ricerca all’impresa”, Investimento 1.4 “Potenziamento strutture di ricerca e creazione di “campioni nazionali” di R&S”, relativamente al progetto identificato con codice CN00000041, dal titolo “National Center for Gene Therapy and Drugs based on RNA Technology”. Il Bando è diretto a Enti pubblici e privati fortemente interessati a introdurre innovazioni significative in relazione a prodotti e processi ed è finalizzato ad ampliare la rete di ricerca costituita dai membri del Centro Nazionale e finanziare nuovi soggetti che possano ottenere risultati che si integrino nel programma di ricerca, ampliandone le competenze tecnologiche e accelerando il processo di disegno e sviluppo di nuove cure basate sulle Key Enabling Technologies oggetto del CN RNA & Gene Therapy. A chi si rivolge¿ Micro, Piccole e Medie imprese (MPMI), esterne al Centro Nazionale e che concorrono in modalità singola, aventi i parametri dimensionali di cui all’allegato I del REG (CE) n. 800/2008 della Commissione del 6 agosto 2008 (Regolamento generale di esenzione per categoria) in GUUE L 214 del 9.8.2008, incluse le start-up innovative;- Grandi Imprese (GI), esterne al Centro Nazionale e che concorrono in modalità singola;- Enti e istituzioni pubbliche di ricerca, ivi incluse le università, e gli enti di cui al Decreto legislativo n.218/2016 (https://www.mur.gov.it/it/aree-tematiche/ricerca/il-sistema-della-ricerca/enti-di-ricercapubblici);- Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico – IRCCS, che abbiano natura pubblica o privata;- Enti di cui al Codice del Terzo Settore - Decreto legislativo 3 luglio 2017 n.117 e ss.mm.ii. Cosa prevede Attraverso questo bando si intende supportare attività di ricerca nei seguenti ambiti: Track per Linea di intervento A: Track A – Attività di Ricerca (RF, RI) Ambiti di sviluppo dello Spoke A1 - DNA editing e t RNA soppressori per lo sviluppo di terapie personalizzate in Emofilia A2 - Terapia genica con vettori lentivirali mediante targeting trascrizionale a livello endoteliale per l'espressione del FVIII in maniera tollerogenica A3 - Modelli biologici avanzati per la valutazione e la riduzione dell'immunogenicità dei vettori di terapia genica nell'emofilia. A4 - Metodi innovativi di delivery di sistemi di editing genetico (CRISPR-Cas, base/prime editing) tessuto-specifici tramite nanoparticelle metalliche o lipidiche in modelli di patologie neurodegenerative come l’Atassia di Friedreich. A5 - Progettazione e validazione di geni sintetici e di molecole che modulano il trasporto, targeting tissutale e biodisponibilità dell'RNA nelle malattie neuromuscolari ereditarie A7 - Attività di ricerca su nanocarriers non liposomiali, biocompatibili e biomimetici per delivery di RNA/DNA e targeting di tessuti e organi Track per Linea di intervento B - Sud: Track A – Attività di Ricerca (RF, RI) Ambiti di sviluppo dello Spoke A6 - Sviluppo di metodi per la valutazione della sicurezza delle tecnologie di editing del genoma di cellule staminali ematopoietiche per la terapia genica di malattie ereditarie A8 - Valutazione degli effetti indotti da un'aumentata espressione di mi R-486 sulla secrezione di miochine e sul profilo miochinico delle vescicole extracellulari circolanti in modelli murini di Central Core Disease. A9 - Identificazione di molecole filogeneticamente rilevanti che modulano il metabolismo della retina in condizioni normali e patologiche e somministrazione delle molecole identificate per perturbare e trattare modelli di patologie della retina. A10 - Sviluppo e analisi di modelli cellulari neuro- muscolari 3D da differenziamento di i PSCs di pazienti. A11 - Analisi delle modificazioni epigenetiche nei modelli cellulari 2D e 3D investigati mediante ATACseq e Ch IPseq. A12 - Sviluppo di metodi innovativi per la produzione in vitro, crioconservazione e transfer di gameti ed embrioni di modelli animali da reddito geneticamente modificati per patologie mitocondriali di origine nucleare Track B – Technology transfer – Proof of Concept (RI e SS) B1 - Optimization of delivery and third generation sequencing approach/small RNA seq single cell pipeline to treat retina disease models